【摘要】隨著我國自然環(huán)境的不斷惡化和食品安全問題的日益突出，人們患罕見病的幾率越來越大。那么我們所說的罕見病到底有哪些呢？

　　陣發(fā)性睡眠型血紅蛋白尿癥（PNH）是由后天基因突變，導(dǎo)致患者出現(xiàn)血管內(nèi)溶血，繼而引起貧血、器官衰竭等并發(fā)癥的疾病，我國尚無有效治療方案，患者只能依賴輸血延續(xù)生命。但由于該病發(fā)病率僅為百萬分之一，所以國內(nèi)藥廠對該病的治療藥物研制一直空白。國外雖已有了治療藥物，但每年需花費(fèi)上百萬元，因此，即便進(jìn)入中國，患者也難以承受。

　　日前，在由PNH病友之家主辦、瑞頌醫(yī)藥科技咨詢（上海）有限公司資助的“救助PNH患者的中國路線圖”活動(dòng)中，中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)副主任委員邵宗鴻呼吁，盡快將罕見病患者急需的特效藥納入醫(yī)保。

　　無憂保提示：綜上，罕見病治療費(fèi)用之高，令很多普通家庭不堪重負(fù)，將罕見病用藥納入醫(yī)保體系，將有效減少廣大罕見病患者的負(fù)擔(dān)。