3月7日訊：全國人大代表、四川科倫藥業(yè)股份有限公司董事長劉革新向大會提交了關(guān)于加快罕見病立法、加快推進(jìn)移動(dòng)醫(yī)療服務(wù)創(chuàng)新以及加強(qiáng)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究。助力我國新藥研發(fā)的3份建議。“‘關(guān)于加快罕見病立法”的建議，去年我已提交了一次，今年再次提交進(jìn)行呼吁。”昨日，在京參會的劉革新說：“我國罕見病患者超過1680萬人，但目前我國對罕見病尚未立法，也沒有官方的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)，這嚴(yán)重制約了‘孤兒藥’的研發(fā)和罕見病患者的治療。”

所謂“孤兒藥”則是用于預(yù)防、治療和診斷罕見病的藥品。劉革新說：“截至今年，我國上市的‘孤兒藥’共189種。相比于6000至8000種的罕見病、超過1680萬人的患者，‘孤兒藥’的數(shù)量是極少的，遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿足患者的治療需求。”劉革新表示，目前我國“孤兒藥”基本依賴進(jìn)口，藥物價(jià)格昂貴。

此外，進(jìn)入我國基本藥物目錄、醫(yī)保藥物目錄中的“孤兒藥”的數(shù)量極少，醫(yī)保目錄對“孤兒藥”進(jìn)行補(bǔ)償性支付的比例也不高，“目前納入我國基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄的只有39個(gè)，其中只有3個(gè)可以享受全額報(bào)銷的甲類藥物，其余為乙類或省增補(bǔ)，患者仍需負(fù)擔(dān)5%至20%的費(fèi)用。”劉革新舉例道，我國約有1000名患者的戈謝病，一位成年患者的藥費(fèi)每年超過200萬元，且需要終生用藥，絕大多數(shù)患者及其家庭根本無力負(fù)擔(dān)。

劉革新在建議中提出，我國應(yīng)立法明確罕見病定義，建立“孤兒藥”認(rèn)定制度。在此基礎(chǔ)上，再建立和完善罕見病醫(yī)療保障制度。將部分罕見病納入大病保險(xiǎn)，建立政府、社會、患者共擔(dān)機(jī)制。將“孤兒藥”作為特殊藥品納入國家醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄，各省市參照醫(yī)保藥品報(bào)銷比例進(jìn)行報(bào)銷。同時(shí)，他也提出，應(yīng)借鑒國外經(jīng)驗(yàn)，對國內(nèi)藥企研發(fā)“孤兒藥”采取激勵(lì)機(jī)制，“只有越來越多的‘孤兒藥’來自于國內(nèi)，才可使高昂的‘孤兒藥’價(jià)格‘瘦身’。”